SMA beïnvloedt iedereen op een andere manier, daarom zullen de behandelingsdoelen en -verwachtingen ook anders zijn. Het is belangrijk om hiermee rekening te houden wanneer u en uw arts de behandelingsopties bespreken.
De getoonde personages zijn echte patiënten en de vereiste toestemming om hun verhalen te gebruiken is verkregen van de patiënten en families. Foto's zijn uitsluitend bedoeld ter illustratie.
Behandelingsopties
WELKE BEHANDELINGEN ZIJN BESCHIKBAAR VOOR SMA?
De SMA-symptomen zullen na verloop van tijd verergeren als u of uw kind geen enkele behandeling krijgt.1,2 Maar welke behandelingen zijn er?
Een multidisciplinaire aanpak is belangrijk. Neurologen of neuro-kinderartsen werken met de patiënten en/of families van mensen met SMA, om de verschillende aspecten van de zorg, zoals fysiotherapie, voedings- en ademhalingszorg, te coördineren.3
Daarnaast zijn er behandelingen die rechtstreeks op de ziekte zijn gericht. Ze worden ziektemodificerende behandelingen genoemd. Deze behandelingen stabiliseren en/of vertragen de progressie van de ziekte door het niveau van SMN-eiwit te verhogen. Een gebrek aan SMN-eiwit is een kenmerk van SMA.4
BEHANDELINGSDOELEN EN VERWACHTINGEN
Elke persoon met SMA heeft verschillende behandelingsdoelen en verwachtingen. Het is belangrijk om deze doelen en verwachtingen met uw arts (of die van uw kind) te bespreken. Zodra de behandeling begint, kan uw arts de geboekte vooruitgang meten ten opzichte van deze doelstellingen, om te zien of de huidige behandeling aan de gestelde verwachtingen voldoet.
Een onderzoek waarbij patiënten en/of zorgverleners werden geïnterviewd, heeft aangetoond dat het stabiliseren van de ziekte en het in stand houden van de motorische functie vooruitgang betekent voor mensen met SMA.5
In deze studie werden mensen met SMA gevraagd naar hun behandelingsverwachtingen en welke symptomen zij door de behandeling wilden helpen stabiliseren of verbeteren:6
Respondenten met SMA-type I en II
gaven de voorkeur aan de behandelingsverwachtingen rond de volgende symptomen:6
Kauwen en slikken
Gebruik van de armen
naast algemene symptomen.
Respondenten met SMA-type III
gaven de voorkeur aan de behandelingsverwachtingen rond de volgende symptomen:6
Gebruik van de benen
Gebruik van de armen
naast algemene symptomen.
Heeft u behandelingsdoelen gesteld voor uzelf of uw kind?
Hier zijn enkele voorbeelden van wat andere SMA-patiënten en zorgverleners hebben genoemd als belangrijke behandelingsdoelen.
De getoonde personages zijn echte patiënten en de vereiste toestemming om hun verhalen te gebruiken is verkregen van de patiënten en families. Foto's zijn uitsluitend bedoeld ter illustratie.
Referenties
1. Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Muscle strength and motor function throughout life in a cross-sectional cohort of 180 patients with spinal muscular atrophy types 1c–4 : Neurology 2018, 25: 512–518.
2. Vuillerot C, Payan C Iwaz J, et al. Responsiveness of the Motor Function Measure in Patients with Spinal Muscular Atrophy. Arch Phys Med Rehab 2013;94:1555–1561.
3. Mercuri E, Finkel RS, Muntoni F, et al. Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1: Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care. Neuromusc Disord 2018;28:103–115.
4. Evers MM, Toonen LJA, van Roon-Mom WMC. Antisense oligonucleotides in therapy for neurodegenerative disorders. Adv Drug Del Rev. 2015;87:90-103.
5. Rouault F, Christie-Brown V, Broekgaarden R, et al. Disease impact on general well-being and therapeutic expectations of European Type II and Type III spinal muscular atrophy patients. Neuromusc Disord. 2017;27(5):428–438.
6. Meyer T, Maier A, Uzelac Z, et al. Treatment expectations and perception of therapy in adult patients with spinal muscular atrophy receiving nusinersen. Eur J Neurol. 2021;28(8):2582–2595. doi:10.1111/ene.14902.
Taakcode: Biogen-xxxxxx. Datum van opstellen:xxxxxx.
