Approches thérapeutiques

APPROCHES

THÉRAPEUTIQUES

Le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) implique des traitements modificateurs de la maladie ainsi que des soins palliatifs.^1,2

L'image utilisée provient d'une banque de photos, il ne s'agit pas de vrais patients

TRAITEMENT PRÉCOCE

La SMA est une maladie évolutive qui détruit progressivement les celules nerveuses du tronc cérébral et de la moelle épiniére.¹ Avant que les traitements modificateurs du cours de la maladie ne soient disponibles, le diagnostic de SMA signifiait un affaiblissement progressif des muscles entraînant une aggravation de l'invalidité, voire le décés.^1,3

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MISE À JOUR DES DIRECTIVES DE CURE SMA

Cure SMA est un groupe de cliniciens et de scientifiques experts qui se sont réunis pour ouvrir la voie à un monde sans SMA, en apportant un soutien aux personnes touchées par la maladie.⁵

Cure SMA recommande un traitement immédiat pour tous les nouveau-nés diagnostiqués avec la SMA.⁶

Cette recommandation ne concernait auparavant que les nouveau-nés possédant 2 ou 3 copies du gène SMN2. Cependant, en 2020, Cure SMA a mis à jour ses directives pour y inclure les nourrissons atteints de SMA possédant 4 copies du gène SMN2.⁶

Quels sont les différents types de SMA et que signifie le nombre de copies ?

Le traitement signifie les meilleurs soins médicaux possibles. Il doit faire l'objet d'une décision partagée entre les parents et l’équipe soignante de la SMA.⁴

PRISE EN CHARGE DE LA SMA

La SMA est un trouble complexe et chaque enfant est affecté différemment selon le type de SMA dont il souffre.²

La prise en charge de la SMA implique généralement un traitement modifiant l'évolution de la maladie associé à des soins complémentaires.^1,2 Une équipe de soins palliatifs composée de médecins spécialistes est recommandée pour faire face aux défis médicaux associés à la SMA et peut être coordonnée par un médecin de premier recours.²

ÉLÉMENTS À PRENDRE EN COMPTE LORS DE LA PRISE DE DÉCISIONS D'ORDRE THÉRAPEUTIQUE

Rassembler les informations dont vous avez besoin pendant cette période peut sembler être une tâche accablante et stressante, et vous vous sentez probablement sous pression pour prendre rapidement une décision de traitement. Pour vous aider à faire face à cette situation, nous avons dressé une liste de questions que vous pouvez aborder lors de la conversation avec votre médecin.

Lorsque vous discutez des options de soins avec votre médecin, il peut être une bonne idée de dresser une liste de vos questions par ordre d'importance. Ainsi, si votre temps avec votre médecin est limité, vous aurez l'occasion de poser les questions qui sont les plus importantes pour vous.

Questions que vous voudrez peut-être poser

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La SMA est une maladie évolutive. Sans intervention, les symptômes s'aggraveront avec le temps.

Plus le traitement pourra commencer tôt, meilleurs seront les résultats.^1,4

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Les personnages présentés sont de vrais patients et le consentement requis pour utiliser leurs histoires a été obtenu auprès des patients et de leurs familles. Les photographies sont à titre d'illustration uniquement.

Références

1. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Spinal muscular atrophy fact sheet [Accessed 6 December 2022]. Available from: https://www.ninds.nih.gov/spinal-muscular-atrophy-fact-sheet.

2. Wang CH, Finkel RS, Bertini ES, et al. Consensus statement for standard of care in spinal muscular atrophy. J Child Neurol. 2007;22(8):1027-1049.

3. Farrar MA, Teoh HL, Carey KA, et al. Nusinersen for SMA: Expanded access programme. Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry. 2018;89(9):937-942.

4. European Alliance for Newborn Screening in SMA. Spinal muscular atrophy: Screen at birth, save lives. Whitepaper. 2021.

5. Cure SMA. [Accessed 6 December 2022]. Available from: https://www.curesma.org/mission-and-values/.

6. Glascock J, Sampson J, Connolly AM, et al. Revised recommendations for the treatment of infants diagnosed with spinal muscular atrophy via Newborn Screening who have 4 copies of SMN2. J Neuromuscul Dis. 2020;7(2):97-100.

Code de travail: Biogen-240328 – juin 2024