La SMA affecte chaque patient différemment, les objectifs et les attentes du traitement seront donc également différents. Il est important d’en tenir compte lorsque vous et votre médecin discutez des options de soins.
Les personnages présentés sont de vrais patients et le consentement requis pour utiliser leurs histoires a été obtenu auprès des patients et de leurs familles. Les photographies sont à titre d'illustration uniquement.
Options de traitement
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QUELS SONT LES TRAITEMENTS DISPONIBLES POUR LA SMA ?
Les symptômes de la SMA s'aggraveront avec le temps si vous ou votre enfant ne recevez aucun traitement.1,2 Mais quels sont les traitements ?
Une approche multidisciplinaire est importante. Des neurologues ou neuropédiatres travaillent avec les patients et/ou les familles des personnes atteintes de SMA pour coordonner les différents aspects des soins, tels que la physiothérapie, les soins nutritionnels et respiratoires.3
À cela s’ajoutent des traitements qui ciblent directement la maladie. On les appelle traitements qui modifient l'évolution de la maladie, car ils ont le potentiel d’améliorer la maladie. Ces traitements stabilisent et/ou ralentissent la progression de la maladie en augmentant le taux de protéine SMN. Un manque de protéine SMN est une caractéristique de la SMA.4
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OBJECTIFS DU TRAITEMENT ET ATTENTES
Chaque personne atteinte de SMA a des objectifs et des attentes thérapeutiques différents. Il est important de discuter de ces objectifs et attentes avec votre médecin (ou celui de votre enfant). Une fois le traitement commencé, votre médecin pourra mesurer les progrès réalisés par rapport à ces objectifs pour voir si le traitement actuel répond aux attentes fixées.
Une étude où les patients et/ou les aidants ont été interrogés a révélé que la stabilisation de la maladie et le maintien des fonctions motrices représentent un progrès pour les personnes vivant avec la SMA.12
Dans cette étude, les personnes vivant avec la SMA ont été interrogées sur leurs attentes en matière de traitement et sur les symptômes qu'elles souhaitent que leur traitement aide à stabiliser ou à améliorer :13
Les répondants atteints de SMA de type I et II
ont donné la priorité aux symptômes suivants en matière de traitement :13
Mâcher et avaler
Utiliser les bras
au-delà des symptômes généraux.
Les répondants atteints de SMA de type III
ont donné la priorité aux symptômes suivants en matière de traitement :13
Utiliser les jambes
Utiliser les bras
au-delà des symptômes généraux.
Avez-vous fixé des objectifs de traitement pour vous-même ou pour votre enfant ?
Voici quelques exemples de ce que d’autres patients atteints de SMA et aidants ont exprimé comme objectifs de traitement importants.
Les personnages présentés sont de vrais patients et le consentement requis pour utiliser leurs histoires a été obtenu auprès des patients et de leurs familles. Les photographies sont à titre d'illustration uniquement.
Références
1. Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Muscle strength and motor function throughout life in a cross-sectional cohort of 180 patients with spinal muscular atrophy types 1c–4.
2. Vuillerot C, Payan C Iwaz J, et al. Responsiveness of the Motro Function Measure in Patients with Spinal Muscular Atrophy. Arch Phys Med Rehab 2013;94:1555–1561.
3. Mercuri E, Finkel RS, Muntoni F, et al. Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1: Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care. Neuromusc Disord 2018;28:103–115.
4. Evers MM, Toonen LJA, van Roon-Mom WMC. Antisense oligonucleotides in therapy for neurodegenerative disorders. Adv Drug Del Rev. 2015;87:90-103.
5. European Medicines Agency. SPINRAZA™ (nusinersen) Summary of Product Characteristics. May 2017.
6. European Medicines Agency. ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) Summary of Product Characteristics. May 2020.
7. European Medicines Agency. EVRYSDI™ (risdiplam) Summary of Product Characteristics. May 2021.
8. SPINRAZA. Summary of Product Characteristics (SmPC). Nusinersen solution for injection. Biogen. 30 May 2017.
9. Darras BT, Chiriboga CA, Iannaccone ST, et al. Nusinersen in late-onset spinal muscular atrophy. Long-term results from the phase 1 / 2 studies. Neurology 2019;92:e2492–e2506.
10. Zolgensma. Summary of Product Characteristics (SmPC). Onasemnogene abeparvovec solution for infusion. Novartis. 17 May 2022.
11. Evrysdi. Summary of Product Characteristics (SmPC). Risdiplam powder for oral solution. Roche. 26 March 2021.
12. Rouault F, Christie-Brown V, Broekgaarden R, et al. Disease impact on general well-being and therapeutic expectations of European Type II and Type III spinal muscular atrophy patients. Neuromusc Disord. 2017;27(5):428–438.
13. Meyer T, Maier A, Uzelac Z, et al. Treatment expectations and perception of therapy in adult patients with spinal muscular atrophy receiving nusinersen. Eur J Neurol. 2021;28(8):2582–2595. doi:10.1111/ene.14902.
